Etude clinique - Parkinson, la prouesse d'Henri Mondor dans la thérapie génique
Infographie

Etude cliniqueParkinson, la prouesse d'Henri Mondor dans la thérapie génique

11.01.2014
  • Etude clinique - Parkinson, la prouesse d'Henri Mondor dans la thérapie génique-1

Pour la première fois au monde, une équipe de chercheurs franco-britannique publient dans le Lancet les résultats positifs d’une thérapie génique chez des patients souffrant d’une forme évoluée de maladie de Parkinson. Les cellules cérébrales de 15 patients se sont ainsi mises à secréter de nouveau de la dopamine, amliorant leur motricité et leur qualité de vie. Cette prouesse médicale a été co-réalisée par l’équipe française du Pr Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l’hôpital Henri-Mondor (AP-HP), coordinateur de l’étude, au sein du pôle neurolocomoteur dirigé par le Pr Pierre Césaro et l'hôpital Addenbrookes à Cambridge (Royaume-Uni) .

Ainsi, pour la première fois chez l’homme, l’équipe a utilisé un vecteur lentiviral d’origine équine (le ProSavin®), seul vecteur qui permette d’exprimer les gènes de trois enzymes - AADC (décarboxylase des acides aminés aromatiques), TH (tyrosine hydroxylase) et CH1 (GTP-cyclohydrolase 1) – indispensables à la biosynthèse de la dopamine. Le produit a été introduit dans le striatum cérébral lors d'une intervention neurochirurgicale lourde.

Localisation anatomique du striatum

(source : Inserm)

Une fois au bon endroit, les gènes contenus dans le lentivirus se sont s'exprimés et ont reprogrammé des cellules qui se sont mises à fabriquer et à sécréter de la dopamine dans le milieu extracellulaire. Une production de dopamine in vivo locale et continue a ainsi été restaurée. Le suivi sur le long terme (4 ans) de ces 15 patients lourdement handicapés a mis en évidence l’innocuité, la tolérance et des signes d’efficacité du vecteur viral. Trois doses croissantes ont été testées. Les résultats sont dose-dépendants puisque la dose la plus forte a induit les effets thérapeutiques les meilleurs. Les bénéfices cliniques ont essentiellement porté sur la rigidité et le manque de mouvement.
 

Infographie thérapie génique

(source : Inserm)

Des recherches débutées en 2009

Cet essai clinique a fait suite à une étude préclinique publiée en 2009, qui avait montré pour la première fois l’efficacité et l’innocuité du médicament chez un modèle animal. Selon le Pr Palfi, « les prochains développements cliniques auront pour objectifs de valider une construction virale améliorée permettant d’induire une libération accrue de dopamine (phase 2a). Cette phase sera suivie de l’étude de l’effet thérapeutique de ProSavin® en comparant un groupe de patients traités à un autre groupe non traités (phase 2b). Cette étude pionnière de l’utilisation en thérapie génique d’un lentivirus injecté in-situ va certainement ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques dans les maladies du système nerveux. » C’est à l’horizon 2020 que les chercheurs prévoient l’entrée de cette thérapeutique dans la pratique.

Dr Linda Sitruk
Source : Legeneraliste.fr
Commentez 1 Commentaire
 
lina s Médecin ou Interne 13.01.2014 à 08h14

génial! de quoi être fier d’être médecin et d'avoir envie de continuer

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