Plusieurs pistes encourageantes dans la myopathie de Duchenne
Brève

Plusieurs pistes encourageantes dans la myopathie de Duchenne

14.05.2011

Quelques dizaines de mètres de distance de marche gagnés : des résultats d'essais de traitement encourageants dans la myopathie de Duchenne, ont été présentés à Lille au 4e Congrès de myologie, qui a rassemblé jusqu'à vendredi quelque 800 experts internationaux des maladies du muscle. La myopathie de Duchenne, qui affecte les garçons (un sur 3.500 naissances) et s'attaque à tous les muscles, est la plus fréquente des maladies neuro-musculaires de l'enfant. L'état d'avancement de deux projets de pharmaco-génétique concernant le "saut d'exon 51" ont été présentés. Les exons sont des fragments codant du gène. Et l'idée du "saut d'exon" est de court-circuiter les aberrations du code génétique, pour obtenir un message raccourci mais cohérent, de façon à rétablir partiellement la production de la protéine déficiente. Un essai de phase II (12 garçons de 5 à 14 ans), mené par les sociétés Prosensa et GSK, a montré une amélioration moyenne de la distance de marche (parcourue en 6 minutes) de 29 mètres au bout de 48 semaines de traitement par injections sous-cutanées, a indiqué son coordinateur, Giles Campion (Leiden, Pays-Bas). L'essai de phase II a été étendu et un essai de phase III a démarré, auxquels participent plusieurs centres français. Ils incluront 54 malades pour la phase II et environ 180 pour la phase III. Un autre projet concernant le saut d'exon 51 (Eteplirsen) est porté par AVI BioPharma. Les premières données d'une étude sur 19 garçons sont "encourageantes", a indiqué son responsable, Matthew Wood (Londres, Royaume-Uni). Lee Sweeney (Philadelphie, Etats-Unis) a de son côté présenté des résultats prometteurs d'un traitement (PTC124 ou Ataluren) permettant de passer outre un "codon-stop", qui génère une protéine incomplète. L'étude de phase II sur 55 garçons a montré une efficacité du traitement pour les dosages les plus faibles. Quant au Français Philippe Moullier (Nantes, Evry), il a présenté le futur essai de thérapie génique AAV/U7 locorégional, utilisant un vecteur viral pour réaliser un saut de l'exon 51. Il espère traiter le premier patient en 2013.

Source : Legeneraliste.fr
Commentez Commenter

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

| S’inscrire gratuitement

|

A LA UNE sur le GENERALISTE.FR

add
Harcèlement

86 % des internes victimes de sexisme, 1 sur 10 de harcèlement sexuel

L’heure est à la dénonciation des comportements sexistes et du harcèlement, mais les internes en médecine n’ont pas attendu l’affaire Weinstein pour s’en préoccuper. En septembre dernier, l...Commenter

Thyrofix, une cinquième spécialité à base de lévothyroxine disponible dès décembre

Pharmacie

Après le Lévothyrox, l’Euthyrox, la L-Thyroxin Henning, et L-Thyroxine Serb en gouttes voilà le Thyrofix. Dans un communiqué publié ce... Commenter

Le Sénat a peu retouché le PLFSS 2018 qui sera soumis au vote mardi

Sénat

En attendant le vote solennel de mardi, les sénateurs ont bouclé l'examen en première lecture du projet de loi de financement de la... Commenter

Infectiologie SPORT ET PATHOLOGIES INFECTIEUSES DE L'ENFANT Abonné

Sport

Les pédiatres infectiologues américains viennent de publier des recommandations sur la prise en charge et la prévention des pathologies... Commenter

Nutrition BOISSONS ÉNERGISANTES : PAS SANS RISQUES Abonné

boisson

Elles connaissent un franc succès auprès des jeunes, sportifs ou non. Cocktails de stimulants comme la caféine, la taurine, le... Commenter

A découvrir