Maladies rares : feu vert pour un nouvel essai clinique de thérapie génique
Brève

Maladies rares : feu vert pour un nouvel essai clinique de thérapie génique

24.02.2010

L'Association française contre les myopathies (AFM) a annoncé mercredi que son laboratoire Généthon avait obtenu le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d'un essai clinique de thérapie génique pour un déficit immunitaire rare. Cet essai de phase I/II, sur un nombre très limité de malades, concerne le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), un déficit immunitaire sévère qui touche les garçons et se manifeste par des hémorragies, des infections récurrentes et un eczéma. Le pronostic vital des enfants atteints par cette maladie rare (1/200.000 naissances) est très réservé. Seule une greffe de moelle osseuse peut rétablir leur système immunitaire, mais elle nécessite un donneur compatible et comporte un risque d'échec.

L'essai clinique sera mené parallèlement en France par l'équipe d'Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina, à l'hôpital Necker-Enfants Malades (Paris), et, en Angleterre, par Adrian Thrascher (Great Ormond Street Hospital de Londres). En France, cinq malades devraient a priori être inclus dans l'essai, sur plusieurs années.

Source : Legeneraliste.fr
Commentez Commenter

Vous devez être inscrit ou abonné pour commenter un article et réagir. Pour rappel, la publication des commentaires est réservée aux professionnels de santé.

| S’inscrire gratuitement

|

A LA UNE sur le GENERALISTE.FR

add
.

Les centres de santé ne veulent pas tomber sous la coupe des cliniques privées

Pour les centres de santé, la rentrée n'amène pas de répit. Alors que les responsables du secteur ont bataillé au printemps dernier pour éviter que la création de nouvelles structures ne soient...4

Les femmes boudent la pilule... mais pas la contraception

Contraception

Même si en 2016, la pilule reste la méthode contraceptive la plus utilisée (36,5%), son utilisation a diminué, avec une baisse de 3,1... 1

Les changements au travail, mauvais pour la santé des salariés

.

Les changements au travail peuvent avoir un impact sur la santé mentale des salariés, selon une étude du ministère du Travail publiée... 1

Allergologie LE TRAITEMENT DE PREMIÈRE INTENTION DE L’ANAPHYLAXIE Abonné

.

Les dernières recommandations françaises et américaines sur l'anaphylaxie relèguent au second plan les anti-H1, les corticoïdes et les B2CA... 4

Diabète SE PIQUER LES DOIGTS : POUR QUOI FAIRE ? Abonné

.

Chez le diabétique de type 2, le ratio bénéfice/risque de l'autosurveillance glycémique est défavorable. Une nouvelle étude qui conforte... Commenter

A découvrir