Maladies rares : feu vert pour un nouvel essai clinique de thérapie génique
Brève

Maladies rares : feu vert pour un nouvel essai clinique de thérapie génique

24.02.2010

L'Association française contre les myopathies (AFM) a annoncé mercredi que son laboratoire Généthon avait obtenu le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d'un essai clinique de thérapie génique pour un déficit immunitaire rare. Cet essai de phase I/II, sur un nombre très limité de malades, concerne le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), un déficit immunitaire sévère qui touche les garçons et se manifeste par des hémorragies, des infections récurrentes et un eczéma. Le pronostic vital des enfants atteints par cette maladie rare (1/200.000 naissances) est très réservé. Seule une greffe de moelle osseuse peut rétablir leur système immunitaire, mais elle nécessite un donneur compatible et comporte un risque d'échec.

L'essai clinique sera mené parallèlement en France par l'équipe d'Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina, à l'hôpital Necker-Enfants Malades (Paris), et, en Angleterre, par Adrian Thrascher (Great Ormond Street Hospital de Londres). En France, cinq malades devraient a priori être inclus dans l'essai, sur plusieurs années.

Source : Legeneraliste.fr

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