Pédiatrie

Wiskott-Aldrich : une thérapie génique efficace  Abonné

Publié le 24/04/2015
Une étude multicentrique franco-britannique publiée dans le « Jama » annonce le succès d’une thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, une maladie rare du système immunitaire.

Crédit photo : PASIEKA/SPL/PHANIE

Crédit photo : PASIEKA/SPL/PHANIE

Le syndrome de Wiskott–Aldrich mis en échec par la thérapie génique ? C’est ce que semble montrer une étude multicentrique, réalisée par les équipes du département de biothérapie avec le CIC-biothérapie de l’Inserm, du service d’immuno-hématologie pédiatrique de l’hôpital Necker (Pr Alain Fischer, Marina Cavazzana, Salima Hacein-Bey Abina), du Généthon, de l’University College of London et du Great Ormond Street hospital (Londres). Le syndrome de Wiskott-Aldrich est un déficit immunitaire rare (prévalence de 1/250 000) lié au chromosome X.

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