Hemlibra® (emicizumab) a reçu l’agrément aux collectivités et l’inscription sur la liste en sus pour son indication dans le traitement de l’hémophilie A congénitale chez des patients ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII de type fort répondeur. La survenue d’anticorps inhibiteurs contre le facteur VIII correspond à une grave complication qui survient le plus souvent chez les jeunes enfants et chez près de 30 % des patients hémophiles sévères. La présence de ces inhibiteurs impacte le pronostic vital et fonctionnel, les saignements étant plus complexes à prendre en charge.